针对视网膜色素变性,jcyte公司祖细胞

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到FDA批准Luxturna（一种遗传性视网膜疾病的开创性基因疗法）之时，HenryKlassen一直在研究和治疗称为视网膜色素变性的疾病。

SparkTherapeutics的成功不仅激发了罗氏（Roche）以43亿美元的价格进行的收购，还激发了其他生物技术公司的勇气，他们寻求一种可以提供与该疾病的不同变异相关的基因之一的疗法。NightstarTherapeutics随后与Biogen进行了自己的收购，MeiraGTx最近在强生（J＆J）合作的计划中发布了早期但“令人兴奋的数据”。

但是克拉森则采取了另一种方式。

千禧年之际，他正赶上干细胞的热潮，他从将神经祖细胞移植到视网膜中的科学家那里得到了启发，并开发了一种方法来培养视网膜祖细胞，而不是将其作为一种疗法。他最医院干细胞研究的主管，之后继续在加州大学欧文分校的工作，最终于年拆分出了名为jCyte的生物技术。

图为：PaulBresge

在周末，jCyte报告称其为有史以来最大的RP研究中最大的IIb期IIb期阳性结果，表明与安慰剂组相比，接受治疗的患者的功能性视力得到了改善。

“基因疗法的功劳在于，他们正在积极尝试解决问题背后的基因。这是非常值得称赞的。”克拉森说。“但是我们目前的治疗方法应该对多种不同的基因型产生影响。”

该研究总共招募了84位患者，其中74位患者被纳入最终分析。对于最佳矫正视力（戴着眼镜测量）主要终点的每位患者，假，低剂量和高剂量臂从基线到第12个月的平均变化分别为+2.81，+2.96和+7.43个字母。。

在针对目标亚组的事后分析中，差异更加明显：分别为+1.85，-0.15和+16.27个字母。

低剂量组发生了一次严重的不良事件，但jCyte说，经治疗后可解决的3级高眼压和其他副作用一般较小。

首席执行官PaulBresge指出，目标亚组分析的目的是敲定他们可能用来招募患者进入第三阶段的标准-这可能具有相似的设计，并使用相同的BCVA主要终点，即“FDA。”后期试验定于年进行。

他说：“我们确实将非常广泛的患者纳入IIb期，包括视力范围在20/80至20/之间的患者，以了解哪些患者可能是最佳的反应者。”

目标亚组的特征是在研究眼睛上具有可靠的固定，并且研究眼睛的BCVA（≤15个字母）不会比同眼明显差。

他补充说，尽管没有披露数据，研究人员还观察到了次要终点的令人鼓舞的结果，例如低光流动性，对比敏感度动态视野和视觉功能问卷。

他谈到发现的视野时说：“人们通常认为疾病是一种非常精细的方式使周围视野缩小，但实际上并非如此。”“这种疾病的发生是患者失去了视力。因此，我们在测试中所做的实际上是在测量患者在基线时具有的[...]岛，然后在治疗后我们看到的是岛正在扩大。这类似于人们追踪肿瘤的方式，比如说肿瘤，当然我们在寻找相反的效果。我们正在寻找扩大视野的岛屿。”

该疗法的主要作用是保留感光细胞，即克拉森氏细胞，而不是产生新的。但是他认为正在发生的是，感光器正在再生外部部分-如果感光器是无线电，那将是天线-从而恢复了某些功能。

这可能将其定位为与Spark或Nightstar不同阶段的疾病治疗方法。克拉森（Klassen）也在研究使用干细胞进行的视网膜重建，很高兴不通过竞争镜头来观察它。

他说：“如果展望未来，人们可以想象基因疗法会在疾病的早期，失去光感受器的情况下最有效。”“然后，无论如何，光感受器开始丢失，如果发生这种情况，那么像我们这样的疗法将变得非常有价值。如果我们在疾病的晚期开始失去力量，也许视网膜下的细胞移植可能会起作用。”

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