AGTC完成X连锁视网膜劈裂症基因治疗试

年4月10日

AppliedGeneticTechnologiesCorporation在一份新闻稿中宣布，已经完成了基因治疗产品候选药物治疗X连锁视网膜劈裂症1/2期临床研究的招募。

该新闻说，这个开放标签，剂量递增试验将评估通过玻璃体内注射27例伴有RS1基因突变的X连锁视网膜劈裂患者（XLRS）的腺相关病毒基因治疗的安全性和有效性。

AGTC总裁兼首席执行官SueWasher在发布会上表示：“目前还没有FDA批准的XLRS治疗选择，XLRS是导致年轻男性黄斑变性的主要原因。完成AAV试验的招募标志着我们基因治疗临床开发项目的又一重大成就-这是一个可以改善受XLRS影响的个人生活的里程碑。”

根据新闻，患者被招募分成四组，前三组接受低，中或高剂量的治疗，第四组接受最初三组的最大耐受剂量。一个儿科组也被纳入中等剂量。

预计第四季度将有顶线数据。

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